Terapia genética para problemas en la sangre

NUEVA YORK (Télam).- Experimentos realizados con ratones en Estados Unidos indican que es posible usar terapia genética para tratar problemas de la sangre, entre ellos fallas de la hemoglobina y hasta un tipo de anemia, según un especialista del Instituto del Cáncer Sloan-Kettering, de Manhattan.

Michael Sadelain, experto en biología molecular de esa entidad, encabezó un equipo de seis especialistas que extrajo médula ósea de animales que padecían beta talasemia, una falla de la hemoglobina, de la cual extrajeron células básicas, que pueden producir todo tipo de glóbulos sanguíneos Los científicos infectaron esa células con un virus modificado genéticamente, las inyectaron en ratones y el resultado fue que «por primera vez logramos insertar la cantidad suficiente de genes en glóbulos rojos para aumentar la producción de hemoglobina», indicó Sadelain.

Explicó que la clave es usar un virus como medio para llevar nuevos genes hacia las células básicas de la médula pero, como primer paso, el virus es neutralizado, de manera que no puede provocar ninguna enfermedad.

En los casos de talasemia la hemoglobina no puede transportar la cantidad normal de oxígeno, lo que produce un tipo severo de anemia que afecta al organismo y eventualmente puede causar la muerte.

Sadelain dijo que en los seres humanos «los tipos graves de talasemia, si no se los trata, son letales, especialmente en los primeros cinco años de vida».

Aclaró que gracias a las transfusiones de sangre esos pacientes pueden vivir hasta los 20 años de edad y más, pero ese es un tratamiento caro y el enfermo siempre está débil y sus expectativas de vida son escasas.

Otra posibilidad es el trasplante de médula, pero al igual que en otros tratamientos con trasplantes los donantes son escasos y,a veces, es imposible encontrar quienes sean compatibles genéticamente.

El informe de Sadelian dice que se logró en los ratones una producción de hemoglobina suficiente como para aliviar la enfermedad.

«Quince semanas después de la transferencia del gen de beta globina en las células básicas en cinco ratones, todos ellos registraron niveles mejores de hemoglobina y de glóbulos rojos, que pasaron a ser uniformes en tamaño y forma», indica.

El próximo paso será ver el comportamiento del virus modificado en células humanas en pruebas de laboratorio y luego aplicar el tratamiento en monos, agregó el especialista. (Télam)