Un estudio ocultó la muerte de una niña china que recibió una terapia experimental de edición genética
La investigación reveló que el fallecimiento no había sido informado públicamente y que el caso tampoco fue mencionado en un estudio posterior publicado por el equipo científico en la revista Nature.
Una niña china de seis años murió en 2025 luego de recibir una terapia experimental de edición genética.
Una niña china de seis años murió en 2025 luego de recibir una terapia experimental de edición genética diseñada para tratar una rara afección que no ponía en riesgo su vida. El caso, que no había sido revelado públicamente, fue dado a conocer por una investigación conjunta de la revista científica Science y el sitio especializado Retraction Watch.
La menor, identificada con el seudónimo de Mei para proteger la privacidad de su familia, recibió en marzo de 2025 una terapia genética personalizada que buscaba corregir una mutación en las células de su cerebro.
El tratamiento consistió en la administración de una gran cantidad de virus modificados que transportaban las instrucciones necesarias para realizar la edición genética. Una semana después del procedimiento, la niña sufrió una grave reacción inmunitaria y murió.
La investigación reveló que el fallecimiento no había sido informado públicamente y que el caso tampoco fue mencionado en un estudio posterior publicado por el equipo científico en la revista Nature.
Un tratamiento experimental financiado por la familia
Los padres de Mei pagaron más de 800.000 dólares para financiar el desarrollo y la aplicación de la terapia. Según el informe, la familia buscaba una alternativa que pudiera mejorar la condición de su hija y aceptó participar en un tratamiento que todavía se encontraba en una etapa experimental.
Sin embargo, especialistas consultados por Science cuestionaron si los riesgos del procedimiento fueron explicados de manera suficiente y señalaron que la posibilidad de una muerte no habría sido comunicada claramente a los padres.
El tratamiento estuvo dirigido por el neurocientífico Zilong Qiu y buscaba convertirse en la primera terapia de edición genética aplicada directamente al cerebro de una persona.
La investigación también indicó que existían señales de seguridad preocupantes durante los estudios preclínicos realizados en animales. Siete expertos en genética, virología y bioética revisaron la información disponible y consideraron que los riesgos podrían haber sido minimizados y que las posibilidades de éxito eran limitadas.
Una enfermedad genética rara que no reducía la expectativa de vida
Mei tenía síndrome de Snijders Blok-Campeau, una enfermedad genética poco frecuente relacionada con alteraciones en el desarrollo neurológico y dificultades cognitivas.
La afección está asociada con diferentes niveles de discapacidad intelectual, retrasos en el desarrollo y otras características físicas. Sin embargo, la mayoría de las personas diagnosticadas tiene una expectativa de vida normal.
En el caso de la niña, la condición provocaba un deterioro cognitivo relativamente leve. A los seis años podía comunicarse mediante frases sencillas y realizaba actividades cotidianas con apoyo.
Por ese motivo, expertos consultados por la investigación cuestionaron la decisión de aplicar un tratamiento de alto riesgo en una paciente cuya enfermedad no era mortal.
El caso volvió a poner sobre la mesa un debate central en la investigación médica: qué nivel de riesgo puede considerarse aceptable cuando se prueban tratamientos experimentales en niños con enfermedades que afectan su calidad de vida, pero no representan una amenaza inmediata para su supervivencia.
La muerte no fue mencionada en un estudio publicado en Nature
Tras el fallecimiento, Qiu y su equipo publicaron un trabajo científico sobre los estudios realizados en animales y los avances preclínicos relacionados con la terapia.
Sin embargo, el artículo no mencionó a Mei, su participación en el proyecto ni la muerte ocurrida después del tratamiento.
El trabajo se limitó a señalar que todavía existían importantes desafíos para trasladar los resultados obtenidos en laboratorio hacia aplicaciones clínicas.
La falta de información generó críticas entre especialistas, quienes solicitaron una revisión completa de los datos presentados en la publicación. Algunos consideraron que las irregularidades detectadas podrían justificar una retractación del artículo.
La revista Nature señaló que no conocía los detalles del ensayo clínico ni el fallecimiento de la menor cuando publicó el estudio.
Una grave reacción inmunitaria
De acuerdo con documentos hospitalarios citados en la investigación, la muerte de Mei estuvo relacionada con una reacción inmunitaria grave provocada por la terapia.
Luego del procedimiento, la niña presentó fiebre y signos de daño en distintos órganos. Su estado se deterioró rápidamente y fue trasladada a terapia intensiva.
Una evaluación posterior del comité de ética del hospital concluyó que el fallecimiento estaba directamente relacionado con el tratamiento experimental.
El caso expuso los riesgos que todavía existen en el desarrollo de terapias génicas personalizadas, especialmente cuando se utilizan grandes cantidades de vectores virales para transportar herramientas de edición genética hacia órganos sensibles.
Un nuevo cuestionamiento a la investigación médica en China
La muerte de la niña representa un nuevo golpe para las aspiraciones de China de consolidarse como una potencia mundial en biotecnología.
El país ya había atravesado una fuerte controversia en 2018, cuando el biofísico He Jiankui anunció que había creado bebés con modificaciones genéticas realizadas mediante la técnica CRISPR. El experimento fue condenado internacionalmente por violar normas éticas y provocó un endurecimiento de las regulaciones científicas.
En el caso de Mei, la investigación indicó que el tratamiento se realizó bajo un mecanismo regulatorio que no requería una aprobación previa de las autoridades nacionales.
Después del fallecimiento, el hospital recibió una multa de bajo monto por irregularidades relacionadas con el procedimiento, mientras que el investigador principal no fue sancionado públicamente.
La universidad anunció una investigación
Tras la publicación de la denuncia, la Escuela de Medicina de la Universidad Jiao Tong de Shanghái informó que creó un grupo de trabajo especial para investigar el caso.
La institución aseguró que se opone a cualquier investigación médica realizada en violación de las normas éticas y adelantó que adoptará medidas de acuerdo con las conclusiones de la investigación.
El caso reavivó el debate sobre los límites de la edición genética y la necesidad de fortalecer los controles en los tratamientos experimentales. También generó interrogantes sobre la transparencia de los ensayos clínicos, el consentimiento informado y la responsabilidad de los investigadores cuando se prueban tecnologías todavía en desarrollo.
Una niña china de seis años murió en 2025 luego de recibir una terapia experimental de edición genética diseñada para tratar una rara afección que no ponía en riesgo su vida. El caso, que no había sido revelado públicamente, fue dado a conocer por una investigación conjunta de la revista científica Science y el sitio especializado Retraction Watch.
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